caplacizumab (CABLIVI®)

• Structure : Nanobody bivalent humanisé composé de deux éléments constitutifs humanisés identiques (PMP12A2hum1), reliés génétiquement par un peptide de liaison à trois alanines

• Code ATC : B01AX07

• Cible: Domaine A1 du facteur Willebrand

• Forme galénique : Flacon de poudre contenant 10 mg de caplacizumab + seringue préremplie de solvant contient 1 ml d'eau pour préparations injectables.

• Mode d'administration : IV puis SC

• Date d'AMM : FDA février 2019 / EMA aout 2018

• Essais cliniques : TITAN, HERCULES

• Laboratoires et lien vers CABLIVI® : Ablynx NV (SANOFI-AVENTIS)

• Indications : patients adultes présentant un épisode de purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (PTTa) conjointement à un traitement par échanges plasmatiques et par immunosuppresseurs

• Prix indicatif : XXX

• Usage : xxx

• Posologies :

Première dose : Injection intraveineuse de 10 mg de caplacizumab avant échange plasmatique.

Doses ultérieures : Administration sous-cutanée quotidienne de 10 mg de caplacizumab à la fin de chaque échange plasmatique pendant toute la durée du traitement quotidien par échange plasmatique, suivie d'une injection sous-cutanée quotidienne de 10 mg de caplacizumab pendant 30 jours après l'arrêt du traitement quotidien par échange plasmatique.

• Mécanisme d'action :

Le caplacizumab cible le domaine A1 du facteur Willebrand et inhibe son interaction avec les plaquettes. Ainsi, le caplacizumab prévient l'agrégation plaquettaire au facteur Willebrand de haut poids moléculaire, caractéristique du PTTa. Il affecte également l'élimination du facteur Willebrand, entrainant ainsi des diminutions transitoires des taux d'antigène totaux du facteur Willebrand et une diminution concomitante des taux de facteur VIII:C pendant le traitement.

  • Effets indésirables les plus fréquents:

  • Contre-indications : Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients

  • Principales références :

- Publications :

Scully M, Cataland SR, Peyvandi F, et al. Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. N Engl J Med. 2019;380(4):335–346. doi:10.1056/NEJMoa1806311

le Besnerais M, Veyradier A, Benhamou Y, Coppo P. Caplacizumab: a change in the paradigm of thrombotic thrombocytopenic purpura treatment. Expert Opin Biol Ther. 2019;19(11):1127–1134. doi:10.1080/14712598.2019.1650908

- Lien vers Human medicine European public assessment report (EPAR)

- Avis de la HAS sur Cablivi